---------------------------- КРЫМСКИЙ ПОРТАЛ ЧЕРНОБЫЛЬЦЕВ - ЧЕРНОБЫЛЬСКИЙ СПАС -----------------

Двухлетняя Василиса Кубышкина из Челябинска получила его бесплатно.

Читателей «Первого областного» поразила история маленькой девочки Василисы Кубышкиной из Челябинска, которая выиграла в лотерею самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма». И, конечно, у многих возник вопрос: из чего сделан чудодейственный препарат для больных спинально-мышечной атрофией? Почему его стоимость в 175 миллионов рублей попала в Книгу рекордов Гиннесса?

«Точно не знаю. Но врачи и родители больных детей подозревают, что цена высокая, потому что должна оправдать колоссальные вложения в разработку лекарства. А его создавали около десяти лет. Но даже при такой цене «Золгенсма» все равно обойдется больному дешевле, чем препарат «Спинраза», который нужно принимать пожизненно. К тому же это первое лекарство, которое меняет генетику человека, и это действительно чудо»,
— говорит мама девочки Виктория Кубышкина.

Препарат «Золгенсма» разработан фармацевтической компанией «Новартис» (её штаб-квартира находится в США). Это лекарство — настоящий прорыв в генной терапии и борьбе с СМА. Одна доза лекарства, введённого внутривенно, обеспечивает замену дефектного гена SMN1 на его функциональную копию. В итоге в организме больного нормализуется выработка белка выживаемости мотонейронов и человек полностью исцеляется от СМА. Но при условии, что лекарство он получил в раннем детстве.

Здоровый ген попадает в организм человека при помощи аденовируса. В мире пока работает только одна лаборатория, где выращивают этот вирус, «обогащенный» здоровой копией гена. Так что цена лекарства, по оценкам экспертов, не так велика.

Ирина Голлай
Фото: предоставлено Викторией Кубышкиной
https://www.1obl.ru/news/o-lyudyakh/chelyabinka-rasskazala-iz-chego-sdelano-samoe-dorogo-lekarstvo-v-mire-za-175-mln-rubley/

Читайте: Девочка из Челябинска выиграла в лотерею самое дорогое лекарство в мире

Если Вам понравилась новость поделитесь с друзьями :

html-cсылка на публикацию	<span class="masha_index masha_index17" rel="17"></span><a href="http://chernobyl-spas.info/18004-chelyabinka-rasskazala-iz-chego-sdelano-samoe-dorogoe-lekarstvo-v-mire-za-175-millionov-rubley.html">Челябинка рассказала, из чего сделано самое дорогое лекарство в мире за 175 миллионов рублей</a>
BB-cсылка на публикацию	<span class="masha_index masha_index20" rel="20"></span>[url=http://chernobyl-spas.info/18004-chelyabinka-rasskazala-iz-chego-sdelano-samoe-dorogoe-lekarstvo-v-mire-za-175-millionov-rubley.html]Челябинка рассказала, из чего сделано самое дорогое лекарство в мире за 175 миллионов рублей[/url]
Прямая ссылка на публикацию	<span class="masha_index masha_index23" rel="23"></span>http://chernobyl-spas.info/18004-chelyabinka-rasskazala-iz-chego-sdelano-samoe-dorogoe-lekarstvo-v-mire-za-175-millionov-rubley.html

• Share this on Facebook
• Tweet This!
• Add this to Google Bookmarks
• Add this to Yandex.Bookmarks
• Blog this on Blogger